Un ragazzo di 11 anni con perdita uditiva congenita diventa il primo paziente a beneficiare di una terapia genica sperimentale, riprendendo l’udito dopo 11 anni di sordità.
Il trattamento introduce copie funzionanti del (Dragon Claws/Shutterstock.com)
Un ragazzo di 11 anni nato con una perdita uditiva congenita è diventato il primo paziente a ricevere una nuova procedura di terapia genica, che gli ha permesso di sentire i suoni per la prima volta nella sua vita.
“La terapia genica per la perdita uditiva è qualcosa a cui noi medici e scienziati nel campo della perdita uditiva abbiamo lavorato per oltre 20 anni, ed è finalmente qui”, ha detto il dottor John A. Germiller, Direttore della Ricerca Clinica nella Divisione di Otorinolaringoiatria presso l’Ospedale Pediatrico di Philadelphia (CHOP), in una dichiarazione.
“Sebbene la terapia genica che abbiamo eseguito sul nostro paziente fosse volta a correggere un’anomalia in un gene molto raro, questi studi potrebbero aprire la porta per un futuro utilizzo di oltre 150 altri geni che causano la perdita uditiva infantile.”
Il paziente, Aissam Dam, nato in Marocco, ha
