La piccola, affetta da atrofia muscolare spinale (Sma) è stata curata con una terapia genica innovativa: alla bimba è stato somministrato quello che viene considerato il farmaco più costoso al mondo, dal costo di 1,9 milioni di euro per un singolo trattamento. Si tratta del primo trattamento di questo tipo effettuato in Italia.

Una terapia genica innovativa, unica nel suo genere, autorizzata in Europa soltanto lo scorso maggio e in Italia addirittura meno di un mese fa, il 17 novembre, quella grazie alla quale è stata salvata, all’ospedale Santobono di Napoli, una bimba di soli 6 mesi, affetta da Sma, l’atrofia muscolare spinale. Per la terapia è stato utilizzato quello che viene considerato il farmaco più costoso al mondo: 1,9 milioni di euro per un singolo trattamento. La Sma di tipo 1, da cui è affetta la piccola, è una malattia genetica molto grave che insorge subito dopo la nascita e causa un progressivo indebolimento muscolare, che colpisce e compromette anche la deglutizione e la respirazione, causando purtroppo la morte. La bambina, dopo essere stata sottoposta alla innovativa terapia genica, è stata tenuta in osservazione per una settimana, ma ora sta bene e ha potuto fare ritorno a casa. Quello effettuato al Santobono è il primo trattamento di questo tipo che sia mai stato fatto in Italia.

Il padre della bambina, Luigi Russo, ci ha tenuto a ringraziare tutta l’equipe dell’Uoc Neurologia del Santobono diretta dal professore Antonio Varone, e in generale tutti coloro che si sono prodigati nelle cure della piccola. “All’inizio sembra tutto nero, un tunnel senza fine. Adesso, grazie a questo farmaco arrivato prima dei 6 mesi della piccola Sofia, tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto Neurologia” ha dichiarato.

 

Fonte: Fanpage

 

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