Zogensma: la terapia genica da un milione di euro che salva i bambini dalla Sma1

L’Atrofia muscolare di tipo 1 è una malattia rara ma pericolosissima. Lo screening prenatale toscano anche per i pazienti di altre regioni

C’è un farmaco che ha salvato 11 bambini negli ultimi tre anni. E costa un milione di euro. Serve per una malattia genetica gravissima come la Sma1. Ovvero l’atrofia muscolare spinale di tipo 1. Che riduce la vita dei bambini colpiti a pochi anni. Ma adesso, racconta l’edizione fiorentina di Repubblica, il farmaco Zolgensma con il principio attivo onasemnogene abeparvovec riesce a intercettare la malattia. Sono stati trattati undici pazienti per un costo di 12 milioni di euro. Due erano sintomatici, gli altri sono stati intercettati in modo precoce. Grazie allo screening neonatale della Smar1. E anche se

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